2019年3月6日，北京大学与苏州开拓药业股份有限公司（“开拓药业”）签订技术转让协议，将北京大学化学与分子工程学院来鲁华教授课题组研发的c-Myc蛋白抑制剂转让给开拓药业。北京大学科技开发部、化学学院领导与协议双方代表共同出席了签约仪式。

　　天然无序蛋白质c-Myc是重要的转录因子，在细胞增殖、分化以及凋亡中起到了至关重要的作用。Myc基因的表达在正常细胞中受到严格调控，其异常表达会导致癌症的发生。在淋巴癌、神经细胞瘤、黑色素瘤、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌以及肝癌等人类恶性肿瘤中都能观察到Myc的过度表达。靶向c-Myc癌基因的治疗药物，有望填补未满足的临床需求。

　　由于c-Myc是天然无序蛋白，缺乏可以利用的药物识别位点，寻找能直接作用于c-Myc蛋白的小分子抑制剂长期以来都是国际上药物研发的重大难题。目前处于研发阶段的c-Myc抑制剂普遍活性都很低。来鲁华教授课题组研究了无序蛋白与配体的结合特征，提出了针对无序蛋白质的药物设计策略，在c-Myc体系中通过计算机辅助药物设计、合成与活性测定，发现了一系列新型的c-Myc蛋白小分子抑制剂，是目前国内外体外活性最强的c-Myc蛋白抑制剂，有望成为用于治疗多种癌症的‘first-in-class’创新药物。

　　来鲁华教授

　　来鲁华，长江特聘教授，博士生导师。1989年在北京大学化学系获博士学位，现任北京大学化学与分子工程学院教授，物理化学研究所所长，定量生物学中心副主任。长期从事基于结构和基于系统的药物设计、蛋白质设计和生物分子识别机理研究，曾在国际刊物上发表研究论文200余篇，申请专利及软件版权30余项。来鲁华课题组发展的基于靶标结构的全新药物设计软件LigBuilder、蛋白质结合位点分析软件CavityPlus、基于系统的药物设计及别构药物设计等多种药物设计技术在国内外得到广泛应用，已有多个成功应用实例见诸报道。来鲁华课题组的研究受到国家科技部、自然科学基金委员会、北京大学-清华大学生命科学联合中心、北京分子科学国家研究中心等单位的支持。

　　开拓药业

　　开拓药业成立于2009年3月，专注发展“best-in-class”和“first-in-class”创新药物研发及产业化平台。公司所有产品均为1.1类新药，涉及前列腺癌、乳腺癌、肝癌、肾癌、脱发等疾病，在全球拥有40余项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。公司的主要产品普克鲁胺在中美同步开展I-III期临床试验，其针对mCRPC适应症的二线疗法及一线疗法已成功在中国进入III期临床研究；ALK-1单抗抑制剂为辉瑞授出的首个肿瘤抗体新药全球开发权利，已在美国等地完成了I期临床试验，肝癌适应症正在开展国际多中心II期临床试验；KX-826在中美同步开展I期临床试验。公司的研发管线还包括PI3K/mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog/SMO抑制剂、IDO抑制剂、AR-Degrader等。

　　组稿人：来鲁华组